Равулізумаб
 | Зауважте, Вікіпедія не дає медичних порад! Якщо у вас виникли проблеми зі здоров'ям — зверніться до лікаря. |
| Систематична назва (IUPAC) | |
| гуманізовані (від миші) IgG1 моноклональні антитіла до білка C5 | |
| Ідентифікатори | |
| Номер CAS | |
| Код ATC | |
| PubChem | ? |
| DrugBank | |
| Хімічні дані | |
| Формула | C6430H9888N1696O2028S48 |
| Мол. маса | 144938,56 г/моль |
| Фармакокінетичні дані | |
| Біодоступність | НД |
| Метаболізм | НД |
| Період напіврозпаду | НД |
| Виділення | НД |
| Терапевтичні застереження | |
| Кат. вагітності | |
| Лег. статус | |
| Шляхи введення | внутрішньовенно |
Равулізумаб (англ. Ravulizumab) — гуманізоване (від миші) моноклональне антитіло до білка C5, який застосовується в лікуванні пароксизмальної нічної гемоглобінурії та атипового гемолітико-уремічного синдрому.[1][2] Пароксизмальна нічна гемоглобінурія характеризується руйнуванням еритроцитів, анемією (еритроцити не здатні переносити достатню кількість кисню до тканин), утворенням тромбів і порушенням функції кісткового мозку (недостатня кількість клітин крові). При пароксизмальній нічній гемоглобінурії білки, відомі як система комплементу, яка є частиною імунної системи, у зв'язку з генетичною мутацією стають надмірно активними, і починають атакувати власні еритроцити хворого.[3] Равулізумаб — це моноклональне антитіло (тип білка), яке взаємодіє з білком С5, який є частиною системи комплементу. Зв'язуючись з білком С5, препарат блокує його дію, і тим самим зменшує руйнування еритроцитів.[1]
Найпоширенішими побічними ефектами препарату є інфекції верхніх дихальних шляхів (інфекції носа та горла), назофарингіт та головний біль. Найсерйознішим побічним ефектом є менінгококова інфекція — бактеріальна інфекція, спричинена Neisseria meningitidis, яка є причиною менінгіту та сепсису.
У США равулізумаб схвалений для застосування у дорослих і дітей віком від одного місяця для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії, а також для лікування дорослих і дітей віком від одного місяця з атиповим гемолітико-уремічним синдромом для інгібування комплемент-опосередкованої тромботичної мікроангіопатії.[2][3]
У Європейському Союзі равулізумаб схвалений для лікування дорослих з пароксизмальною нічною гемоглобінурією:
- в осіб з гемолізом із клінічними симптомами, які вказують на високу активність хвороби[1];
- в осіб, які клінічно стабільні після лікування екулізумабом щонайменше протягом останніх 6 місяців.[1]
Равулізумаб розроблений компанією «Alexion Pharmaceuticals».[4] Препарат був розроблений на основі екулізумабу для досягнення більш тривалого ефекту.[5] Препарат схвалений Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) у грудні 2018 року.[6] У квітні 2019 року Комітет з лікарських засобів для людей) Європейського агентства з лікарських засобів рекомендував надати умовний дозвіл на застосування равулізумабу.[7] Равулізумаб був остаточно схвалений для медичного застосування в ЄС у липні 2019 року.[1]
- ↑ а б в г д Ultomiris EPAR. European Medicines Agency (EMA). 24 квітня 2019. Архів оригіналу за 8 травня 2020. Процитовано 1 травня 2020. (англ.)
- ↑ а б Ultomiris- ravulizumab solution, concentrate. DailyMed. 20 березня 2020. Архів оригіналу за 23 вересня 2020. Процитовано 1 травня 2020. (англ.)
- ↑ а б FDA approves therapy for serious rare blood disease. U.S. Food and Drug Administration (FDA). 7 червня 2021. Архів оригіналу за 7 червня 2021. Процитовано 7 червня 2021. (англ.)
- ↑ Statement On A Nonproprietary Name Adopted By The USAN Council — Ravulizumab [Архівовано 27 лютого 2018 у Wayback Machine.] (англ.)
- ↑ Röth A, Rottinghaus ST, Hill A, Bachman ES, Kim JS, Schrezenmeier H, Terriou L, Urbano-Ispizua Á, Wells RA, Jang JH, Kulasekararaj AG, Szer J, Aguzzi R, Damokosh AI, Shafner L, Lee JW (Вересень 2018). Ravulizumab (ALXN1210) in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: results of 2 phase 1b/2 studies. Blood Advances. 2 (17): 2176—2185. doi:10.1182/bloodadvances.2018020644. PMC 6134221. PMID 30171081.
{{cite journal}}: Недійсний|display-authors=6(довідка) (англ.) - ↑ FDA approves new treatment for adult patients with rare, life-threatening blood disease (Пресреліз). U.S. Food and Drug Administration (FDA). Архів оригіналу за 6 лютого 2019. (англ.)
- ↑ EMA Positive Opinion - Ultomiris / ravulizumab, April 26, 2019 (PDF). ema.europa.eu. Архів оригіналу (PDF) за 5 травня 2019. Процитовано 11 травня 2019. (англ.)
- Ravulizumab. Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine. Архів оригіналу за 19 грудня 2021. Процитовано 19 грудня 2021. (англ.)
- Stern RM, Connell NT (2019). Ravulizumab: a novel C5 inhibitor for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ther Adv Hematol. 10: 2040620719874728. doi:10.1177/2040620719874728. PMC 6737867. PMID 31534662. (англ.)